Az Európai Bizottság (EB) engedélyezte az evolokumab kereskedelmi forgalmazását, mely a világon első, forgalombahozatali engedéllyel rendelkező proprotein-konvertáz szubtilizin/kexin9 (PSCK9) gátló készítmény. Az evolokumab hatóanyagú készítmény így elérhetővé válik azon magas, nem kellően kontrollált koleszterinszinttel küzdő betegek számára, akik a jelenleg rendelkezésre álló terápiák mellett is további intenzív LDL-koleszterin csökkentésre szorulnak. A készítmény egy humán monoklonális antitest, amely gátolja a PCSK9 enzim működését.

A PCSK9 fehérje hozzákötődik az LDL-receptorhoz, elősegíti annak lizoszomális lebomlását és így csökkenti a májsejtek felszínén az LDL-receptorok számát, ami a szérum koleszterinszint emelkedéséhez vezet. Amennyiben gátoljuk evolokumab adásával ezt a fehérjét, fokozódik a sejtek felszínén a működő LDL-receptorok száma és jelentős mértékben csökken a szérum LDL-koleszterin szintje.

Az emelkedett LDL-koleszterinszint 2,3 a szív- és érrendszeri betegségek egyik jelentős rizikófaktora.4,5

Az evolokumab hatóanyag engedélyezett javallatai:

Elsődleges hypercholesterinaemia (heterozigóta familiáris vagy nem-familiáris) vagy
kevert dyslipidaemia kezelésére javallott felnőttek számára, a diéta kiegészítéseként:
• sztatinnal vagy sztatinnal és más lipidszintcsökkentő kezeléssel kombinálva olyan betegeknél, akiknél nem sikerült elérni az LDL-koleszterin- (LDL-C-) célértéket a sztatin legnagyobb, tolerálható adagjával, illetve
• önmagában vagy más lipidszintcsökkentő kezeléssel kombinálva olyan betegeknél, akik nem tolerálják a sztatinokat, vagy akiknél ellenjavallt a sztatinok alkalmazása.
Homozigóta familiáris hypercholesterinaemia
• Az evolokumab más lipidszintcsökkentő kezelésekkel kombinálva javallott a homozigóta familiáris hypercholesterinaemiában szenvedő felnőttek és 12 éves vagy idősebb serdülők kezelésére.

Ajánlott adagja kéthetente 140 mg, vagy havonta egyszer 420 mg, s.c. injekció formájában.

Még nem határozták meg az evolokumab szív- és érrendszeri morbiditásra és mortalitásra gyakorolt hatását.1

Európában a jelenleg elérhető standard kezelés mellett, a nagy kardiovaszkuláris kockázatú betegek 60%-a nincs megfelelő LDL célértéken. Az igen nagy kockázatú betegek között ez az arány 80%-ra tehető6. A szív-érrendszeri betegségek egészségügyi költsége az EU-ban közel 106 milliárd eurót is eléri évente7.

A kardiovaszkuláris kockázat besorolás, igen nagy rizikójú csoportjába tartozó familiáris hypercholesterinaemiaban (heterozigóta és homozigóta formái) szenvedő betegek, becslések szerint a legtöbb országban alig 1%-ban diagnosztizáltak.8

„Sok, koleszterinszint csökkentő terápiában részesülő beteg, beleértve a familiáris
hypercholesterinaemiás betegeket is, küzd az LDL-koleszterinszint megfelelő kontrolljával” – mondta John J.P. Kastelein gyógyszerész professzor, az Amszterdami Egyetem Akadémiai Orvosi Központja Értudományi Osztályának vezetője. „Mint egy új hatóanyagcsoport első képviselője, az evolokumab egy fontos és innovatív kezelési lehetőséget jelent az olyan betegeknek, akiknek a jelenlegi terápiák mellett sem kontrollált megfelelően a koleszterinszintje, és további LDL-koleszterin csökkentésre szorulnak.”

Egységes forgalomba hozatali engedély az EU 28 tagállamára érvényes. Norvégia, Izland és Lichtenstein, mint az Európai Gazdasági Térség tagállamai, az EB döntésének megfelelő határozatokat hoznak majd.

Az evolokumab hatásosságát és tolerabilitását tíz, fázis III klinikai vizsgálatban, mintegy 6000 beteg bevonásával értékelték.9 A klinikai vizsgálatokban az evolokumab jelentős és tartós LDL-C szint csökkentést eredményezett, egyéb lipidfrakciók kedvező változásával egyidejűleg. Az LDL-koleszterin szint csökkenés 55-75% volt a placebohoz képest,10,11,13 és 35-45 százalékkal volt jobb az ezetimibhez képest.
Az LDL-koleszterinszint csökkentése fenntartható volt a hosszútávú kezelések során is.