A világ (benne a magyar kutatókkal) óriási erőfeszítéseket tesz, hogy a sok szenvedéssel járó ritka betegségek érintettjei hátrányos helyzete csökkenjen. Hazánkban ugyanis e kb. 700 000 súlyos beteg nemcsak a társadalom többségével, hanem a többi beteggel szemben is hátrányban van, az általános információhiány és következményei miatt. Ezért tűzte ki a Nemzetközi Ritka Betegségek Kutatói Konzorcium, a világ ez irányú kutatásait összefogva, 200 új terápia kifejlesztését, és a ritka betegségek zömének diagnosztizálását 2020-ra. Hiszen nekik is joguk van a többiekével azonos esélyű gyógyuláshoz az igazságosság, egyenlőség és szolidaritás elve alapján.

Ezekhez az új, korszerű gyógyszerekhez való hozzáférés lehetetlenülne el az előterjesztésben javasolt módosítás elfogadása esetén. Ugyanis a más országokban már támogatott új terápiák csak akkor válhatnának a magyar betegek számára is elérhetővé, ha a gyártó az adott gyógyszert saját költségére, előre meghatározatlan ideig és számú betegnek ingyen adja. Ráadásul mindez arra sem adna semmi garanciát, hogy az adott gyógyszer valaha is támogatásban részesül.

Az érthető, hogy ezeknek az új, és ezért drágább terápiáknak a bevezetését, mindenütt a világban, valamilyen kockázat megosztással igyekeznek könnyíteni az államok, hiszen a cél, hogy a betegek minél hamarabb hozzájuk juthassanak. Azonban ez nem történhet az összes teher egyik oldalra történő terhelésével, hiszen ezt a gyártók jelentős része nem fogja vállalni, ezért az új gyógyszerek egyszerűen nem fognak forgalomba kerülni Magyarországon!

A Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége (RIROSZ), a maga szerény eszközeivel szintén igyekszik elősegíteni e terápiák megtalálását. A Norvég Civil Támogatási Alap támogatásával sikerült felállítani a Mentőöv Információs Központot és segélyvonalat, mely segítséget nyújt a betegnek, a szakembernek és a döntéshozónak egyaránt. Az Európai partnerekkel történő szoros együttműködésben igyekszünk támogatni a szakmai anyagok rendszerezésével, fordításával, a ritka betegségekkel foglalkozó szakemberek munkáját a korszerű, színvonalas orvosi ellátás és a tudományos kutatások terén, és ezáltal is elősegíteni a megfelelő terápiás gyógyszerek megtalálását, ill. orphan drug-ok („árva gyógyszerek”) kifejlesztését, klinikai vizsgálatait vagy hatásuk monitorozását. Az Információs Központ elérhető a 061/790-4533 telefonszámon és a http://mentoov.rirosz.hu honlapon.